El programa piloto de la FDA para el diagnóstico del cáncer generó escepticismo

Publicado: 21 de agosto de 2023 Por Hayley Shasteen

En la imagen: una mano enguantada sosteniendo una placa de 96 pocillos encima de una mesa de laboratorio con otros equipos/iStock, angelp

La FDA ha establecido un programa piloto voluntario destinado a abordar los riesgos cuando se aprueban tratamientos dirigidos contra el cáncer sin un diagnóstico complementario.

Las pruebas de diagnóstico complementarias (CDx) analizan muestras humanas en busca de biomarcadores para ayudar a relacionar a los pacientes con tratamientos específicos. Normalmente, la FDA aprobará un CDx y un producto terapéutico al mismo tiempo, pero en algunas circunstancias, se aprobará una terapia contra el cáncer que requiera el uso de un CDx incluso si la prueba correspondiente aún no ha recibido la autorización de comercialización.

En estos casos, los proveedores de atención médica pueden utilizar pruebas desarrolladas por laboratorios (una prueba desarrollada en laboratorio (LDT, por sus siglas en inglés)) para tomar decisiones de tratamiento.

Los LDT están destinados a llenar el vacío y no están necesariamente regulados por la FDA de la misma manera que otros diagnósticos in vitro, dijo a BioSpace Scott Danzis, socio y presidente del Medical Device Industry Group de Covington & Burling.

Como resultado, la FDA dijo que está “cada vez más preocupada” de que algunas LDT no autorizadas no proporcionen resultados confiables y precisos, lo que luego puede afectar negativamente las decisiones de tratamiento para los pacientes con cáncer, afirmó la agencia en un comunicado de prensa de junio de 2023 en el que anunciaba el programa piloto. . En 2015, la FDA publicó 20 estudios de casos que destacaban los peligros potenciales de las pruebas no autorizadas, incluidos falsos negativos en la detección del cáncer de mama y falsos positivos en la detección del cáncer de ovario.

"Los diagnósticos complementarios son la única información que obtendrán el médico y el paciente y que les indicará si deben tomar un medicamento específico o no", dijo a BioSpace Liz Mansfield, vicepresidenta de política regulatoria de Foundation Medicine. "No querrás equivocarte".

La FDA tiene una larga trayectoria regulatoria con las LDT. La agencia considera las pruebas como dispositivos médicos bajo su ámbito regulatorio, pero ejerce “discreción de aplicación”, lo que significa que la agencia elige no hacer cumplir los requisitos de la FDA. Como tal, los fabricantes de LDT no están obligados a presentar una prueba para la aprobación de la FDA.

Pero Mansfield le dijo a BioSpace que sin esa supervisión regulatoria, la calidad se pone en duda. "Realmente no hay manera de saber si una prueba que no ha pasado por la revisión de la FDA es de alta calidad o no", dijo.

Los LDT son supervisados ​​por los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid a través de las Enmiendas de Mejora de Laboratorios Clínicos (CLIA). Cuando se desarrolla sin autorización o aprobación de la FDA, la CLIA exige que los laboratorios establezcan la validez analítica de una prueba (es decir, qué tan bien refleja lo que se pretende medir) antes de que se publiquen los resultados.

"Ciertamente hay muchas razones para pensar que el sistema está funcionando bastante bien", afirmó Danzis. Señaló que los laboratorios están sujetos a regulación federal y estatal y pasan por un riguroso proceso de validación.

Aunque la CLIA exige que se establezca la validez analítica, no exige que los laboratorios establezcan la validez clínica: con qué precisión una prueba identifica a las personas con una condición o riesgo clínico específico. Por otro lado, los LDT que buscan la aprobación de la FDA a través de la vía de diagnóstico in vitro deben proporcionar información sobre la validez tanto analítica como clínica.

Para abordar esta brecha regulatoria, el programa piloto recientemente anunciado publicará las características mínimas de rendimiento recomendadas para los LDT que no están autorizados por la FDA.

El regulador solicitará información sobre el rendimiento de las pruebas que se utilizaron para inscribir a pacientes en ensayos clínicos que prueban terapias aprobadas posteriormente y luego publicará en su sitio web las características de rendimiento mínimas recomendadas para pruebas similares que podrían usarse después de la aprobación. Los laboratorios que creen LDT podrán utilizar las características publicadas para guiar el desarrollo de dichas pruebas.

Esta transparencia tiene como objetivo ayudar a facilitar un rendimiento mejor y más consistente de los LDT, lo que podría resultar en una mejor selección de medicamentos y una mejor atención para los pacientes con cáncer, dijo un portavoz de la FDA a BioSpace en un correo electrónico.

Por ahora, el programa es totalmente voluntario, señaló el portavoz de la FDA. La agencia invita a participar y no aceptará más de nueve patrocinadores de medicamentos en el programa piloto.

Mansfield expresó escepticismo en cuanto a que el programa piloto sea beneficioso para la industria, señalando que los LDT todavía no están regulados en la práctica incluso si las empresas participan.

"[El programa piloto] está legitimando efectivamente pruebas que la FDA nunca ha examinado", dijo. “En realidad, la FDA no revisará ninguna de las pruebas. Depende del fabricante de la prueba o del laboratorio decir: 'Oye, cumplimos con las características mínimas de rendimiento', pero no hay pruebas de que realmente las cumplan porque la FDA no está mirando".

El representante de la FDA confirmó por correo electrónico que no realizará sus propias evaluaciones del desempeño de las pruebas y dijo que los desarrolladores de pruebas y los patrocinadores de medicamentos recopilan esos datos a través de ensayos clínicos. La recopilación de este tipo de datos está fuera del ámbito de la agencia, añadió el representante.

“En Foundation Medicine, creamos LDT. No tenemos que acudir a la FDA, pero elegimos hacerlo para demostrar que somos de alta calidad”, dijo Mansfield. "Nos gustaría beneficiarnos de ese esfuerzo adicional y no ser puestos en un grupo con todas las demás pruebas que afirman cumplir con los criterios mínimos de rendimiento".

Danzis adoptó una postura más neutral sobre el programa piloto. "Estoy esperando a ver adónde va y qué éxito tiene", dijo. "Creo que reconocer el papel que desempeñan los laboratorios en la industria del diagnóstico es algo positivo para la agencia y para el sistema de salud en general".

Añadió que la cuestión de la regulación de los LDT se extiende más allá del programa piloto. "Si la FDA quiere regular los LDT, mi opinión desde hace mucho tiempo es que la legislación debería ser promulgada por el Congreso, otorgando [al regulador] esa autoridad clara y desarrollando un sistema que sea adecuado para las características únicas de los diagnósticos de laboratorio".

Hayley Shasteen es una escritora científica independiente que vive en el noreste de Ohio. Puede comunicarse con ella en [email protected] o seguirla en LinkedIn.

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